Συγκεκριμένα, το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) δημοσίευσε τελική πρόχειρη οδηγία συστήνοντας το elosulfase alfa (Vimizin) για χρήση ρουτίνας μέσω NHS σε ασθενείς με MPS 4A, μία σπάνια μεταβολική κατάσταση που επηρεάζει πρωτίστως το σκελετό.

Το Vimizin αποτελεί, πλέον, την πρώτη-τροποποιητική της νόσου-θεραπεία που συστήνεται από το NICE για χρήση μέσω NHS σε άτομα με αυτή τη σπάνια πάθηση.
H MPS 4A (γνωστή ως σύνδρομο Morquio A) είναι μία αυτοσωμική υπολειπόμενη γενετική κατάσταση που προκαλεί αναπτυξιακές καθυστερήσεις, εξάρθρωση ισχίου, αρθρίτιδα, ανησυχία για ανωμαλίες στη σπονδυλική στήλη και μη φυσιολογικό κοντό λαιμό.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...