Η Biogen ανακοίνωσε ότι το tofersen δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο στη μελέτη Φάσης 3, VALOR, όπου συμμετείχαν ασθενείς με μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί το υπεροξείδιο της δισμουτάσης 1 (SOD1). Η SOD1-ALS αποτελεί σπάνια γενετική μορφή της ALS που επηρεάζει το 2% των 168.000 ασθενών με ALS παγκοσμίως.

Πάρα το απογοητευτικό αποτέλεσμα, η Biogen δήλωσε ότι το φάρμακο πέτυχε μείωση εξέλιξης της νόσου σε δευτερεύουσες αξιολογήσεις της βιολογικής δραστηριότητας και κλινικής λειτουργίας (κινητική και αναπνευστική λειτουργία, ποιότητα ζωής).
Η Biogen σχεδιάζει να επέκτεινε το Πρόγραμμα Πρώιμης Πρόσβασης για το φάρμακο, επιτρέποντας σε όλους τους επιλέξιμους SOD1-ALS ασθενείς παγκοσμίως να λάβουν το φάρμακο δωρεάν.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...