Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε το ravulizumab-cwvz (Ultomiris) για τη θεραπεία της απειλητικής για τη ζωή αιματολογικής νόσου Παροξυσμική Νυκτερινή Αιμοσφαιρινουρία σε ασθενείς ≥ 1 μηνός.

Η σπάνια, αυτή, νόσος είναι το αποτέλεσμα μιας σπάνιας γενετικής μετάλλαξης που προκαλεί ελαττώματα στα ερυθρά αιμοσφαίρια επιτρέποντας τη καταστροφή τους από το ανοσοποιητικό σύστημα με αποτέλεσμα την αναιμία.
Η νέα έγκριση του FDA υποστηρίζει τη θεραπεία του 10% του πληθυσμού των ασθενών που είναι τα παιδιά.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...