To Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) της bluebird bio βρίσκεται πολύ κοντά στην ευρωπαϊκή έγκριση χάρη στη θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ. Η CHMP πρότεινε άδεια κυκλοφορίας του Skysona για τη θεραπεία της εγκεφαλικής αδρενολευκοδυστροφίας (CALD) σε ασθενείς <18 ετών με ABCD1 γενετικές μεταλλάξεις και που δεν έχουν συμβατό αδερφικό δότη αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων.

Το Skysona αποτελεί μία πιθανή εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα του ABCD1 γονιδίου στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...