Η γονιδιακή θεραπεία, cotoretigene toliparvovec, της Biogen για τη σπάνια κληρονομική οφθαλμική πάθηση, τη φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια, δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σε μελέτη Φάσης ΙΙ/ΙΙΙ.

Σκοπός της μελέτης ήταν η μέτρηση αλλαγών στην ευαισθησία του αμφιβληστροειδούς χιτώνα στον ένα χρόνο προκειμένου να προσδιοριστεί εάν η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να επιφέρει βελτιώσεις σε σχέση με την αρχική κατάσταση σε διαφορετικά μέρη του αμφιβληστροειδούς. Η θεραπεία δεν έδειξε σημαντική βελτίωση παρά μόνο θετικές τάσεις σε διάφορα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, όπως η οπτική οξύτητα υπό συνθήκες χαμηλού φωτισμού.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...