Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την deferiprone (Ferriprox) της Chiesi Global Rare Diseases για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας ή της υπερφόρτωσης σιδήρου λόγω μετάγγισης σχετιζόμενης με αναιμία σε ασθενείς ≥3 ετών. Το φάρμακο, που χορηγείται 2 φορές την ημέρα σε δόση 1.000 mg, διεισδύει αποτελεσματικά στις κυτταρικές μεμβράνες και απομακρύνει τον τοξικό σίδηρο από τους ιστούς των οργάνων και τα εξωκυτταρικά υγρά.

Η απόφαση του FDA βασίστηκε σε μία ελεγχόμενη μελέτη που έδειξε ότι η deferiprone δεν ήταν κατώτερη της deferoxamine στην επαγωγή μιας αλλαγής στη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ στους 12 μήνες. Μία μελέτη επέκτασης έδειξε συνεχιζόμενη μείωση στη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ με την πάροδο του χρόνου (12,30 mg/g το έτος 1, 11,19 mg/g το έτος 2, 10,45 mg/g το έτος 3).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...