Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε το ravulizumab-cwvz (Ultomiris) για τη θεραπεία της απειλητικής για τη ζωή αιματολογικής νόσου Παροξυσμική Νυκτερινή Αιμοσφαιρινουρία σε ασθενείς ≥ 1 μηνός.

Η σπάνια, αυτή, νόσος είναι το αποτέλεσμα μιας σπάνιας γενετικής μετάλλαξης που προκαλεί ελαττώματα στα ερυθρά αιμοσφαίρια επιτρέποντας τη καταστροφή τους από το ανοσοποιητικό σύστημα με αποτέλεσμα την αναιμία.
Η νέα έγκριση του FDA υποστηρίζει τη θεραπεία του 10% του πληθυσμού των ασθενών που είναι τα παιδιά.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων εγκρίνει το Ryplazim, το οποίο θα αποτελέσει την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη σπάνια γενετική νόσο, Ανεπάρκεια Πλασμινογόνου τύπου 1. Οι ασθενείς που πάσχουν από αυτήν την σπάνια νόσο υποφέρουν από ανικανότητα να διαλύσουν τους ινώδεις θρόμβους. Η συσσώρευση ινικών πρωτεϊνών δύναται να οδηγήσει σε ανάπτυξη βλαβών επηρεάζοντας τη φυσιολογική λειτουργία των οργάνων και ιστών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

To Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) της bluebird bio βρίσκεται πολύ κοντά στην ευρωπαϊκή έγκριση χάρη στη θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ. Η CHMP πρότεινε άδεια κυκλοφορίας του Skysona για τη θεραπεία της εγκεφαλικής αδρενολευκοδυστροφίας (CALD) σε ασθενείς <18 ετών με ABCD1 γενετικές μεταλλάξεις και που δεν έχουν συμβατό αδερφικό δότη αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων.

Το Skysona αποτελεί μία πιθανή εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα του ABCD1 γονιδίου στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Οι ηλικιωμένοι ασθενείς με οξεία μυελοειδή λευχαιμία (AML) δεν έχουν καλή ανταπόκριση σε οποιαδήποτε θεραπεία. Το CX-01 είναι ένα χαμηλού μοριακού βάρους παράγωγο αντιπηκτικής ηπαρίνης που διατηρεί τη δυνατότητα της ηπαρίνης να αλλάζει τη δραστηριότητα του CXCL12/CXCR4 άξονα, P-selectin, των εξωκυτταρικών ιστόνων και του Παράγοντα Αιμοπεταλίων 4. Πιλοτική μελέτη που αξιολόγησε το CX-01 σε συνδυασμό με καθιερωμένη θεραπεία σε AML, έδειξε ότι επιτεύχθηκε ποσοστό πλήρους απόκρισης (CR) της του 92%.

Μελέτη των Kovacsovics T el, που παρουσιάστηκε στο ASCO 2021, αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα του CX-01 σε συνδυασμό με καθιερωμένη αγωγή σε ασθενείς > 59 ετών με AML.
H τυχαιοποιημένη μελέτη Φάσης ΙΙ, έδειξε ότι το ενθαρρυντικό ποσοστό CR και επιβίωσης χωρίς εκδήλωση (EFS) σε ηλικιωμένους ασθενείς με νεοδιαγνωσθείσα AML, καθιστά το CX-01 μία θεραπεία που δύναται να ενισχύσει την αποτελεσματικότητα της καθιερωμένης AML επαγωγικής θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο ΕΜΑ και η ρυθμιστική υπηρεσία για τα φάρμακα και τα προϊόντα υγειονομικής περίθαλψης του Ηνωμένου Βασιλείου, επικύρωσαν τι αιτήσεις της Vertex για επέκταση της ένδειξης του Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) για την κυστική ίνωση. Η Vertex ζητά έγκριση για τη χρήση του φαρμάκου σε συνδυασμό με ivacaftor σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω που έχουν μία τουλάχιστον F508del μετάλλαξη στο CFTR γονίδιο.

Εάν εγκριθεί, η τριπλή θεραπεία θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί και σε παιδιά 6 έως 11 ετών σε χώρες της Ευρωπαϊκής Ένωσης, στο Ηνωμένο Βασίλειο και στη Βόρεια Ιρλανδία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework