Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) της Αγγλίας, εξέδωσε Τελικό Προσδιορισμό Αξιολόγησης (Final Appraisal Determination, FAD) συστήνοντας τη χρήση του Inrebic (Fedratinib) στο NHS για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης, ενός σπάνιου καρκίνου του αίματος που επηρεάζει τον μυελό των οστών και διαταράσσει την παραγωγή κυττάρων του αίματος.

Η διάμεση επιβίωση των ασθενών με μυελοΐνωση είναι περίπου τα 6 έτη, αν και κατατάσσονται σε διάφορες κατηγορίες βάσει κινδύνου. Το 60% των ασθενών ανήκουν σε κατηγορία υψηλού κινδύνου έχοντας τη χειρότερη πρόγνωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ρυθμιστική Υπηρεσία Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο diroximel fumarate ( Vumerity ), της Biogen, ως από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία για την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis, RRMS).

Η έγκριση του MHRA και της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε σε δεδομένα από φαρμακοκινητικές μελέτες γεφύρωσης που συνέκριναν το diroximel fumarate με το dimethyl fumarate.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Biogen ανακοίνωσε ότι το tofersen δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο στη μελέτη Φάσης 3, VALOR, όπου συμμετείχαν ασθενείς με μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί το υπεροξείδιο της δισμουτάσης 1 (SOD1). Η SOD1-ALS αποτελεί σπάνια γενετική μορφή της ALS που επηρεάζει το 2% των 168.000 ασθενών με ALS παγκοσμίως.

Πάρα το απογοητευτικό αποτέλεσμα, η Biogen δήλωσε ότι το φάρμακο πέτυχε μείωση εξέλιξης της νόσου σε δευτερεύουσες αξιολογήσεις της βιολογικής δραστηριότητας και κλινικής λειτουργίας (κινητική και αναπνευστική λειτουργία, ποιότητα ζωής).
Η Biogen σχεδιάζει να επέκτεινε το Πρόγραμμα Πρώιμης Πρόσβασης για το φάρμακο, επιτρέποντας σε όλους τους επιλέξιμους SOD1-ALS ασθενείς παγκοσμίως να λάβουν το φάρμακο δωρεάν.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ένεση vosoritide (VOXZOGO) της BioMarin Pharmaceuticals για τη βελτίωση της ανάπτυξης των παιδιών ηλικίας 5 ετών και άνω με αχονδροπλασία και ανοιχτές επιφύσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Sanofi αποκάλυψε ότι p.o. αναστολέας τυροσίνης κινάσης του Bruton, έδειξε ένα υποσχόμενο προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (Multiple Sclerosis, MS).

Σύμφωνα με τη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης Φάσης IIb, μετά από 48 εβδομάδες αγωγής με tolebrutinib μειώθηκε η δραστηριότητα της MS όπως αξιολογήθηκε με μαγνητική τομογραφία.
Επιπρόσθετα, η Sanofi αποκάλυψε δεδομένα σχετικά με τη δράση του tolebrutinib στα ανθρώπινα μικρογλοία η οποία υποστηρίζει την ικανότητά του να τροποποιεί τις νευροφελγμονώδεις διαδικασίες απευθείας εντός του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework