H UCB ανακοίνωσε ότι το Fintepla (fenfluramine) έλαβε θετική γνωμοδότηση από το NICE και έτσι το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο ως «add-on» θεραπεία σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω.

Η σύσταση του NICE βασίστηκε σε δεδομένα από μελέτη Φάσης 3 που έδειξαν ότι το Fintepla μείωσε αποτελεσματικά τη συχνότητα των παροξυσμικών επιληπτικών κρίσεων σε ασθενείς με σύνδρομο Dravet και στους οποίους οι κρίσεις δε μπορούσαν να αντιμετωπιστούν με τα υπάρχοντα φάρμακα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το efanesoctocog alfa των Sanofi και Sobi αποτελεί την πρώτη θεραπεία παράγοντα VIII που χαρακτηρίζεται «επαναστατική θεραπεία» από τον FDA.

Η καινοτόμος, ερευνώμενη θεραπεία του παράγοντα VIII σχεδιάστηκε ώστε να αποτελεί μια προφυλακτική αγωγή που θα επαναφέρει τη δραστηριότητα του παράγοντα σε κανονικά επίπεδα για μία εβδομάδα ενώ θα χορηγείται μία φορά εβδομαδιαίως.
Η απόδοση του εν λόγω χαρακτηρισμού από τον FDA βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 3 XTEND-1, σύμφωνα με την οποία η προφυλακτική αγωγή απέτρεψε σε κλινικώς σημαντικό βαθμό τις αιμορραγίες ενώ έδειξε ανωτερότητα στην αποτροπή αιμορραγικών επεισοδίων σε σχέση με προηγούμενη θεραπεία προφύλαξης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Merck & Co έλαβε σύσταση από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) για τη νέα ενέσιμη θεραπεία, Keytruda (pembrolizumab), σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία σε ενήλικες με μία σπάνια μορφή τριπλά αρνητικού καρκίνου του μαστού.

Η αγωγή, που χορηγείται ως ένεση κάθε 3 εβδομάδες, στοχεύει συγκεκριμένα τον τριπλά αρνητικό καρκίνο του μαστού.
Το Keytruda συστήνεται για ενήλικες που δεν είχαν λάβει χημειοθεραπεία για μεταστατική νόσο και για τους οποίους δεν υπάρχει η επιλογή χειρουργείου για αφαίρεση του όγκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Evrysdi (risdiplam), μια θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA) , έλαβε εκτεταμένη έγκριση από τον FDA προκειμένου να συμπεριληφθούν μωρά <2 μηνών.

Η έγκριση αυτή βασίστηκε στα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μελέτης RAINBOWFISH που αξιολόγησε το φάρμακο σε νεογέννητα μωρά. Η μελέτη έδειξε ότι μετά από ένα χρόνο αγωγής με Evrysdi, το 100% των μωρών με 2 ή 3 αντίγραφα του SMN2 γονιδίου μπορούσε να κάτσει, το 67% μπορούσε να σταθεί, ενώ το 50% των νηπίων που συμμετείχαν μπορούσε να περπατήσει ανεξάρτητα και κανένα δε χρειάστηκε μόνιμο μηχανικό αερισμό.
Με αυτή την έγκριση, το Evrysdi είναι πλέον εγκεκριμένο για τη θεραπεία της SMA σε παιδιά και ενήλικες όλων των ηλικιών και μπορεί να χορηγηθεί καθημερινά στο σπίτι σε υγρή μορφή είτε από το στόμα είτε μέσω καθετήρα σίτισης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Upstaza (eladocagene exuparvovec) αποτελεί την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που χορηγείται απευθείας στον εγκέφαλο για ασθενείς με ανεπάρκεια AADC (aromatic L-amino acid decarboxylase) αλλά και την πρώτη εγκεκριμένη τροποποιητική της νόσου θεραπεία για τη σπάνια, αυτή, πάθηση.

Και ο ΕΜΑ και η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) συνέστησαν το Upstaza για ασθενείς 18 μηνών και άνω με ανεπάρκεια AADC.
Η θετική σύσταση βασίστηκε σε ευρήματα κλινικών μελετών που διεξήχθησαν στην Ταϊβάν σε συνδυασμό με δεδομένα από τη ανακουφιστική χρήση της θεραπείας σε ασθενείς στην Ευρώπη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework