Η Biogen ανακοίνωσε ότι αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3, VALOR, καθώς και από ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης του tofersen για τη θεραπεία της SOD1 Αμυοτροφικής Πλευρικής Σκλήρυνσης, δημοσιεύτηκαν στην The New England Journal of Medicine.

Τα συνδυαστικά, αυτά, δεδομένα έδειξαν ότι η νωρίτερη έναρξη της θεραπείας με tofersen οδήγησε σε συνεχείς μειώσεις της πρωτεΐνης SOD1 και των νευροϊνιδίων, καθώς και σε καθυστέρηση της επιδείνωσης κλινικής και αναπνευστικής λειτουργίας, της δύναμης και της ποιότητας ζωής των ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Ultomiris (ravulizumab) στην Ευρώπη ως συμπληρωματική (add-on) θεραπεία στην καθιερωμένη αγωγή για γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (generalised Myasthenia Gravis, gMG).

Συγκεκριμένα, η έγκριση αφορά το Ultomiris ως μία θεραπεία για ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί στο αντίσωμα του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR), καθιστώντας το φάρμακο τον πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο μακράς διάρκειας αναστολέα του C5 συμπληρώματος για τη θεραπεία της gMG στην Ευρώπη.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, CHAMPION-MG, τα οποία δημοσιεύτηκαν στην NEJM Evidence.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O FDA προχωρεί σε διαδικασία «εσπευσμένης αξιολόγησης» (fast track) για το βιοτικό SYNB1353 της Synlogic. Η θεραπεία ερευνάται για ασθενείς με ομοκυστινουρία, μία σπάνια κληρονομική μεταβολική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από πλεόνασμα ομοκυστεΐνης. Το SYNB1353 κατασκευάζεται με συνεργατική έρευνα μεταξύ της Synlogic και της Ginkgo Bioworks από ένα στέλεχος του προβιοτικού E.coli Nissile που διεισδύει το γαστρεντερικό σωλήνα καταναλώνοντας μεθειονίνη και αποτρέποντας, έτσι, τη μετατροπή της μεθειονίνης σε ομοκυστεΐνη στο πλάσμα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Janssen ανακοίνωσε ότι το teclistamab έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους ως μονοθεραπεία για ασθενείς με υποτροπιάζον και ανθεκτικό Πολλαπλό Μυέλωμα. Με την έγκριση αυτή, το teclistamab γίνεται το πρώτο δι-ειδικό αντίσωμα που εγκρίνεται για αυτήν τη νόσο παγκοσμίως.

Συγκεκριμένα, οι ασθενείς στους οποίους θα δοθεί teclistamab πρέπει να έχουν λάβει 3 τουλάχιστον προηγούμενες θεραπείες, στις οποίες περιλαμβάνεται ένας ανοσορυθμιστής, ένας αναστολέας πρωτεασώματος και ένα αντί-CD38 αντίσωμα, ενώ οι ασθενείς θα πρέπει να έχουν εμφανίσει εξέλιξη της νόσου στην τελευταία θεραπεία.
Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη MajesTEC-1.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μετά την υποβολή Αίτησης Νέου Φαρμάκου (New Drug Application, NDA) σχετικά με το trofinetide για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett, η Acadia Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε προτεραιότητα αξιολόγησης (priority review) στο ερευνώμενο φάρμακο.

Η απόφαση του FDA υποστηρίχτηκε από δεδομένα Φάσης 3 της μελέτης Lavender που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του trofinetide σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
Εάν εγκριθεί, το trofinetide θα αποτελέσει το πρώτο διαθέσιμο φάρμακο για αυτό το σπάνιο σύνδρομο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

3o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

3ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework