Ο FDA ενέκρινε στις 5/8/2026 τα δισκία Orzeyful (oveporexton) για τη θεραπεία ενηλίκων με ναρκοληψία τύπου 1.

Το Orzeyful είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται για τη ναρκοληψία τύπου 1 ως συνολική διαταραχή, αντιμετωπίζοντας το πλήρες φάσμα των συμπτωμάτων που χαρακτηρίζουν τη νόσο. Είναι, επίσης, η πρώτη θεραπεία που δρα στοχεύοντας άμεσα την απώλεια της σηματοδότησης της ορεξίνης, η οποία αποτελεί βασικό μηχανισμό της νόσου.

Το Orzeyful ενεργοποιεί άμεσα τον ίδιο υποδοχέα στον εγκέφαλο που φυσιολογικά διεγείρεται από την ενδογενή ορεξίνη, αποκαθιστώντας έτσι το ελλείπον σήμα. Το φάρμακο χορηγείται από του στόματος, σε μορφή δισκίου, δύο φορές ημερησίως.

Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Orzeyful αξιολογήθηκαν σε δύο τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο μελέτες διάρκειας 12 εβδομάδων, στις οποίες συμμετείχαν συνολικά 273 ενήλικες με ναρκοληψία τύπου 1.

Και στις δύο μελέτες, οι ασθενείς που έλαβαν Orzeyful 2 mg παρουσίασαν βελτίωση στην ικανότητά τους να διατηρούν την εγρήγορση κατά τη διάρκεια της ημέρας, σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Zai Lab Limited ανακοίνωσε στις 3/8/2026 ότι ο FDA χορήγησε Orphan Drug Designation στο zocilurtatug pelitecan (zoci, πρώην ZL-1310), το δυνητικά πρώτο στην κατηγορία του σύζευγμα αντισώματος-φαρμάκου της εταιρείας (antibody-drug conjugate, ADC), το οποίο στοχεύει το Delta-like ligand 3 / DLL3, για τη θεραπεία των νευροενδοκρινικών καρκινωμάτων (NECs).

Τα NECs είναι επιθετικές κακοήθειες που συχνά εκφράζουν το DLL3. Δεν υπάρχουν διαθέσιμες στοχευμένες θεραπείες ούτε εγκεκριμένη καθιερωμένη θεραπεία για ασθενείς με NECs που έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία.

Το zoci παραμένει εντός χρονοδιαγράμματος ώστε να αποτελέσει δυνητικά την πρώτη παγκόσμια ογκολογική κυκλοφορία της Zai Lab, με σχέδια για τρεις μελέτες που θα μπορούσαν να υποστηρίξουν ρυθμιστικές αιτήσεις έγκρισης έως το τέλος του 2026:

• σε μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (SCLC) δεύτερης και τρίτης γραμμής,
• σε SCLC πρώτης γραμμής και
• σε εξωπνευμονικά νευροενδοκρινικά καρκινώματα (extrapulmonary NECs, epNECs)

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Can-Fite BioPharma Ltd. ανακοίνωσε στις 3/8/2026 την υποβολή πρωτοκόλλου κλινικής μελέτης Φάσης 2 στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο Bambino Gesù στη Ρώμη, για την πρώτη κλινική αξιολόγηση του piclidenoson σε ασθενείς με σύνδρομο Lowe.

Το σύνδρομο Lowe είναι μία σπάνια, φυλοσύνδετη πολυσυστηματική γενετική διαταραχή, η οποία προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο OCRL και οδηγεί σε σοβαρές νεφρικές, νευρολογικές και οφθαλμικές εκδηλώσεις.

Η νεφρική νόσος χαρακτηρίζεται από προοδευτική δυσλειτουργία των εγγύς νεφρικών σωληναρίων, η οποία οδηγεί σε σύνδρομο Fanconi, χρόνια νεφρική νόσο και, τελικά, νεφρική ανεπάρκεια.

Η τρέχουσα αντιμετώπιση είναι υποστηρικτική και δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία που να στοχεύει τον υποκείμενο μηχανισμό της νόσου.

Η μελέτη Φάσης 2 είναι μία ανοικτής επισήμανσης, μονοκεντρική κλινική δοκιμή, σχεδιασμένη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του από του στόματος χορηγούμενου piclidenoson, δύο φορές ημερησίως για διάστημα έξι μηνών, σε 5 ενήλικες ασθενείς με γενετικά επιβεβαιωμένο σύνδρομο Lowe.

Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο είναι η βελτίωση της νεφρικής πρόσληψης του 99mTc-DMSA, ως μέτρο της ικανότητας επαναρρόφησης των εγγύς νεφρικών σωληναρίων.

Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν την αξιολόγηση βιοδεικτών ούρων της σωληναριακής λειτουργίας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η διαχρονική μελέτη αξιολόγησε το arimoclomol σε έναν ευρύ πληθυσμό ασθενών με NPC στις Ηνωμένες Πολιτείες, ο οποίος κάλυπτε μεγάλο εύρος ηλικιών και βαρύτητας της νόσου, παρέχοντας δεδομένα παρακολούθησης έως και τεσσάρων ετών από τη συνήθη κλινική πρακτική.

Η μελέτη περιλαμβάνει τα πρώτα δημοσιευμένα δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής που αξιολογούν το arimoclomol σε ενήλικες με NPC, έναν πληθυσμό που ιστορικά έχει μελετηθεί ανεπαρκώς.

Το πρόγραμμα περιέλαβε 109 ασθενείς σε 14 κέντρα των ΗΠΑ, με μέση έκθεση στο arimoclomol περίπου 820 ημέρες. Οι βαθμολογίες βαρύτητας της νόσου παρέμειναν κατά μέσο όρο σχετικά σταθερές κατά την παρακολούθηση έως τέσσερα έτη, ενώ τα ευρήματα ασφάλειας ήταν συμβατά με το γνωστό προφίλ του φαρμάκου. Το MIPLYFFA είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ, σε συνδυασμό με miglustat, για τις νευρολογικές εκδηλώσεις της NPC σε ασθενείς ηλικίας ≥2 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...