Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) προτείνει την έγκριση του Abecma (idecabtagene vicleucel; ide-cel) για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος και ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος. Το Abecma αποτελεί μία BCMA στοχευμένη CAR T κυτταρική ανοσοθεραπεία που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος και ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος σε ασθενείς που έχουν λάβει τουλάχιστον 3 προηγούμενες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένου ενός ανοσορυθμιστικού παράγοντα, ενός αναστολέα πρωτεασώματος και ενός anti-CD38 αντισώματος.

Στη μελέτη Φάσης ΙΙ, KarMMa, το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) ήταν 72%, με το 28% να πετυχαίνει αυστηρή πλήρη ανταπόκριση (stringent complete response, sCR).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την p.o. θεραπεία Aubagio (teriflunomide) της Sanofi ως πρώτης γραμμής θεραπεία για παιδιά ηλικίας 10 έως 17 ετών που πάσχουν από υποτροπιάζουσα/διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (relapsing/remitting MS, RRMS). Η έγκριση του Aubagio σε αυτήν την πληθυσμιακή κατηγορία βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, TERIKIDS, στην οποία συμμετείχαν 166 παιδιά με RRMS από 22 χώρες παγκοσμίως.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Οι γενετικές αλλαγές δύναται να βοηθήσουν στη βελτίωση της λήψης αποφάσεων σχετικά με τη θεραπεία της σπάνιας και επιθετικής μορφής του παιδικού καρκίνου ραβδομυοσαρκώματος. Υπάρχουν 2 βασικοί υπότυποι του ραβδομυοσαρκώματος: το θετικό στο γονίδιο σύντηξης και το αρνητικό στο γονίδιο σύντηξης. Οι ερευνητές ανακάλυψαν ότι τα παιδιά με αρνητικό στο γονίδιο σύντηξης ραβδομυοσάρκωμα και με όγκους που είχαν ελλαττωματικά MYOD1 και TP53 γονίδια, είχαν μικρότερη ανταπόκριση στη θεραπεία και χειρότερη έκβαση επιβίωσης. Συνεπώς, αυτοί οι ασθενείς θα επωφελούνταν από πιο επιθετική θεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση υπό όρους στο Koselugo (selumetinib) των ΑΖ και MSD για τη θεραπεία παιδιών με μη συμπτωματικό, μη χειρουργήσιμο

πλεγματοειδές νευρίνωμα (plexiform neurofibromas, PN) και νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (neurofibromatosis type 1, NF1).
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης ΙΙ SPRINT Stratum 1 που σχεδιάστηκε για την αξιολόγηση του ποσοστού αντικειμενικής ανταπόκρισης (ORR) και τον αντίκτυπο στις λειτουργικές εκβάσεις σε παιδιά με NF1 σχετιζόμενο μη χειρουργήσιμο PN που έλαβαν μονοθεραπεία με Koselugo.
Σύμφωνα με τη μελέτη, το Koselugo μείωσε τον πόνο και το μέγεθος των μη χειρουργήσιμων όγκων σε παιδιά ενώ παράλληλα βελτίωσε την ποιότητα ζωής των ασθενών.
Επιπρόσθετα, η θεραπεία πέτυχε ORR της τάξεως του 66% σε παιδιά που έλαβαν Koselugo 2 φορές την ημέρα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε το οφθαλμικό γαλάκτωμα κυκλοσπορίνης (Verkazia 0,1%) σε μορφή σταγόνων για τη θεραπεία της VKC σε ενήλικες και παιδιά. Η έγκριση βασίστηκε σε 2 μελέτες που έδειξαν αποτελεσματικότητα του Verkazia στη μείωση της οφθαλμικής κνίδωσης και φλεγμονής στον κερατοειδή χιτώνα.

Οι ασθενείς με αυτήν τη σπάνια, επαναλαμβανόμενη αλλεργική οφθαλμική κατάσταση βιώνουν σοβαρή φλεγμονή στην επιφάνεια των ματιών. Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν έντονη κνίδωση, επώδυνους οφθαλμούς και φωτοευαισθησία.


Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework