Το Oxford-Harrington Rare Disease Centre, μια συνεργασία μεταξύ του Πανεπιστημίου της Οξφόρδης και του Harrington Discovery Institute στις ΗΠΑ, επιδιώκει να επιταχύνει την ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για σπάνιες παθήσεις, συνδυάζοντας χρηματοδότηση, επιστημονική τεχνογνωσία και υποστήριξη στην ανάπτυξη φαρμάκων.

Μέσω του προγράμματος Therapeutics Accelerator, η πρωτοβουλία στοχεύει στην κινητοποίηση επενδύσεων έως 200 εκατ. λιρών, με σκοπό τη μετατροπή ερευνητικών ανακαλύψεων σε νέες θεραπευτικές επιλογές.

Ιδιαίτερη έμφαση δίνεται σε σπάνιες νευρολογικές, μεταβολικές και αναπτυξιακές παθήσεις, καθώς και σε σπάνιους καρκίνους.

 Ο μακροπρόθεσμος στόχος της συνεργασίας είναι η προώθηση 40 νέων φαρμακευτικών προγραμμάτων σε κλινικές μελέτες έως το 2034.

Διαβάστε περισσότερα εδώ..

Η Cardiff Oncology, Inc. , ανακοίνωσε στις 21/10/2026 ότι ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου στο onvansertib για τη θεραπεία ασθενών με χρόνια μυελομονοκυτταρική λευχαιμία (Chronic Myelomonocytic Leukemia, CMML).

Το onvansertib αξιολογείται σε κλινικές μελέτες που χρηματοδοτούνται τόσο από την εταιρεία όσο και από ανεξάρτητους ερευνητές, συμπεριλαμβανομένης μιας μελέτης Φάσης 1 σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική στη θεραπεία CMML.

Σύμφωνα με τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) το 2025, το onvansertib παρουσίασε σχετικά καλή ανεκτικότητα ως μονοθεραπεία και προκαταρκτικές ενδείξεις αποτελεσματικότητας σε περίπου 40% των ασθενών με CMML μυελοϋπερπλαστικού τύπου, στο πλαίσιο μελέτης διερεύνησης διαφορετικών επιπέδων δόσης.

Συγκεκριμένα, τρεις ασθενείς (38%) παρουσίασαν κλινικό όφελος, με έναν ασθενή σε καθεμία από τις ακόλουθες κατηγορίες ανταπόκρισης:

• Ανταπόκριση 100% ως προς τον αριθμό των αιμοπεταλίων.
• Ομαλοποίηση του αριθμού των λευκών αιμοσφαιρίων (WBC), με αρχική τιμή άνω των 50 × 10⁹/L.
• Ανταπόκριση ως προς το μέγεθος του σπλήνα.

Επιπλέον, ένας ασθενής (12,5%) παρουσίασε βέλτιστη ανταπόκριση στον μυελό των οστών, με μείωση του ποσοστού των βλαστών από 8% σε 2%, γεγονός που επέτρεψε την πραγματοποίηση αλλογενούς μεταμόσχευσης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

Τρεις ακόμη ασθενείς παρουσίασαν σταθεροποίηση της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Opus Genetics, Inc. ανακοίνωσε στις 21/10/2026 ότι ο FDA ενέκρινε την αίτηση για τη διεξαγωγή κλινικών μελετών νέου ερευνητικού φαρμάκου (Investigational New Drug, IND) για το OPGx-RDH12.

Το OPGx-RDH12 είναι μια υπό ανάπτυξη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της συγγενούς αμαύρωσης Leber που σχετίζεται με μεταλλάξεις στο γονίδιο RDH12 (RDH12-associated Leber Congenital Amaurosis, RDH12-LCA), μιας σπάνιας κληρονομικής πάθησης του αμφιβληστροειδούς που προκαλεί προοδευτική απώλεια της όρασης και τύφλωση, με έναρξη κατά την πρώιμη παιδική ηλικία.

Το OPGx-RDH12 είναι μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε αδενοσχετιζόμενο ιικό φορέα (Adeno-Associated Virus, AAV) και έχει σχεδιαστεί για τη μεταφορά ενός λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου RDH12 απευθείας στα φωτοϋποδεκτικά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς.

Προκλινικές μελέτες του OPGx-RDH12 σε κυτταρικά μοντέλα και μοντέλα ποντικών έχουν δείξει αποκατάσταση της δραστηριότητας του RDH12 και λειτουργικές βελτιώσεις, υποστηρίζοντας την περαιτέρω κλινική αξιολόγηση της υπό ανάπτυξη θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η BioCryst Pharmaceuticals, Inc. ανακοίνωσε στις  21/10/2026  ότι ο FDA ενέκρινε τη συμπληρωματική αίτηση έγκρισης νέου φαρμάκου (sNDA) για τη χρήση του ORLADEYO® (berotralstat), χορηγούμενου μία φορά ημερησίως σε μορφή από του στόματος χορηγούμενων κοκκίων, ως προφυλακτική θεραπεία σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω.

Η νέα μορφή του ORLADEYO 150 mg σε κοκκία προσφέρει μια εναλλακτική επιλογή χορήγησης για ενήλικες και εφήβους που ενδέχεται να αντιμετωπίζουν δυσκολία στην κατάποση, προτιμούν να μην λαμβάνουν το φάρμακο σε μορφή καψακίου ή επιθυμούν να συνεχίσουν τη θεραπεία με κοκκία και μετά την ηλικία των 12 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...