Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Ponvory (ponesimod) της Janssen για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS) με ενεργή νόσο. Η ευρωπαϊκή έγκριση ακολούθησε την έγκριση του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Μάρτιο 2021.

Η ευρωπαϊκή έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, Optimum, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του από του στόματος χορηγούμενου, μία φορά ημερησίως Ponvory σε σχέση με το Aubagio (teriflunomide) της Sanfo.
To Ponvory έδειξε ανώτερη αποτελεσματικότητα, με μείωση του ετήσιου ποσοστού υποτροπών (ARR) της τάξεως του 30,5% συγκριτικά με το Aubagio.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) συστήνει το Keytruda (pembrolizumab) για χρήση στο NHS ως πρώτης γραμμής θεραπεία για ασθενείς με ορθοκολικό καρκίνο με σπάνιες μεταλλάξεις. Συγκεκριμένα, το Keytruda προτείνεται για θεραπεία ασθενών με μη θεραπευμένους μεταστατικούς ορθοκολικούς καρκίνους με υψηλά επίπεδα μικροδορυφορικής αστάθειας ( MSI-H) ή με ανεπάρκεια επισκευής αναντιστοιχίας DNA (DNA mismatch repair deficiency, dMMR).

Στη μελέτη Φάσης 3, KEYNOTE-177, το Keytruda ελάττωσε ή σταμάτησε την εξέλιξη των μεταστατικών MSI-H/dMMR ορθοκολικών καρκίνων για 16,5 μήνες σε σχέση με 8,2 μήνες με χημειοθεραπεία, κατά μέσο όρο. Επιπρόσθετα, το 48,3% των ασθενών που έλαβαν Keytruda έζησε 24 ή περισσότερο μήνες χωρίς εξέλιξη του καρκίνου συγκριτικά εμ το 18,6% των ασθενών στην ομάδα χημειοθεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εγκρίνει νέα μονή δόση 1000 mg ενέσιμης σιδηρικής καρβοξυμαλτόζης (Injectafer). Το φάρμακο αποτελεί προϊόν αναπλήρωσης σιδήρου για τη θεραπεία της σιδηροπενικής αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς που δε μπορούν να ανεχτούν ή δεν ανταποκρίνονται επαρκώς σε από του στόματος χορηγούμενο σίδηρο ή που έχουν χρόνια νεφρική ανεπάρκεια μη εξαρτώμενη από διάλυση.

Η έγκριση χορηγήθηκε στην Daiichi Sankyo Inc και την American Regent Inc. Η ένεση είχε εγκριθεί αρχικά από τον FDA το 2013 σε δοσολογία 1.500 mg χορηγούμενα ως 2 δόσεις των 750 mg σε διάστημα 7 ημερών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η γονιδιακή θεραπεία, cotoretigene toliparvovec, της Biogen για τη σπάνια κληρονομική οφθαλμική πάθηση, τη φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια, δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σε μελέτη Φάσης ΙΙ/ΙΙΙ.

Σκοπός της μελέτης ήταν η μέτρηση αλλαγών στην ευαισθησία του αμφιβληστροειδούς χιτώνα στον ένα χρόνο προκειμένου να προσδιοριστεί εάν η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να επιφέρει βελτιώσεις σε σχέση με την αρχική κατάσταση σε διαφορετικά μέρη του αμφιβληστροειδούς. Η θεραπεία δεν έδειξε σημαντική βελτίωση παρά μόνο θετικές τάσεις σε διάφορα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, όπως η οπτική οξύτητα υπό συνθήκες χαμηλού φωτισμού.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το pegcetacoplan (EMPAVELI) για ενήλικες με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία και για ενήλικες που αλλάζουν θεραπεία από τους C5 αναστολείς eculizumab (Soliris) και ravulizumab (Ultomiris).

Η θεραπεία που αναπτύχθηκε από την Apellis Pharmaceuticals αντιπροσωπεύει την πρώτη και μοναδική στοχευμένη C3 θεραπεία που κερδίζει FDA έγκριση.
Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη «head-to-head» μελέτη Φάσης 3, PEGASUS, στην οποία η θεραπεία έδειξε ανωτερότητα σε σχέση με το eculizumab όσον αφορά την αλλαγή από την αρχική τιμή επιπέδων αιμοσφαιρίνης έως την εβδομάδα 16, με μέση αύξηση 3,84 g/dL αιμοσφαιρίνης (p<0,0001). Επιπλέον, το pegcetacoplan πέτυχε μη-κατωτερότητα συγκριτικά με το eculizumab για το καταληκτικό σημείο αποφυγής μετάγγισης, με το 85% των ασθενών που έλαβαν το υπό αξιολόγηση φάρμακο να μη χρειάζονται μετάγγιση στις 16 εβδομάδες συγκριτικά με το 15% των ασθενών που έλαβαν eculizumab.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework