H Boehringer Ingelheim ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε τη συμπληρωματική αίτηση άδειας για βιολογικά προϊόντα (supplemental Biologics Liscense Application ) για το adalimumab-adbm (Cyltezo), το οποίο θα γίνει το πρώτο ανταλλάξιμο βιο-ομοειδές με το adalimumab (Humira).

Το Cyltezo είχε εγκριθεί το 2017 για τη θεραπεία πολλαπλών χρόνιων φλεγμονωδών παθήσεων, αλλά η νέα έγκριση το καθιστά ανταλλάξιμο για όλες τις ενδείξεις.
Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά δεδομένα της μελέτης Φάσης 3, VOLTAIRE-X, που αξιολόγησε τα αποτελέσματα πολλαπλών αλλαγών από Humira σε Cyltezo. Η μελέτη έδειξε ότι το Cyltezo ήταν ισοδύναμο με το adalimumab χωρίς κλινικώς σημαντικές διαφορές όσον αφορά τη φαρμακοκινητική, αποτελεσματικότητα, ασφάλεια και ανοσογονικότητα κατά τη διάρκεια των αλλαγών σε διάφορες θεραπευτικές ομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA εξέδωσε CRL απορρίπτοντας την έγκριση της αίτησης νέου φαρμάκου (New Drug Application, NDA) για το εισπνεόμενο Treprostinil (Tyvaso DPI). Το φάρμακο ενδείκνυται για τη θεραπεία της Πνευμονικής Αρτηριακής Υπέρτασης (Pulmonary Arterial Hypertension, PAH) και της πνευμονικής υπέρτασης σχετιζόμενης με διάμεση πνευμονική πάθηση προκειμένου να βελτιώσει την ικανότητα άσκησης.

Η CRL απευθυνόταν στην United Therapeutics και επικεντρώθηκε σε μία έλλειψη που απέτρεψε την έγκριση και σχετιζόταν με θέμα ανοιχτής επιθεώρησης σε εγκαταστάσεις όπου πραγματοποιούταν ο αναλυτικός έλεγχος της δραστικής ουσίας του φαρμάκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Νέα μακροχρόνια δεδομένα δείχνουν μεγάλης διάρκειας οφέλη του Crysvita (burosumab ) για ενήλικες με τη σπάνια μεταβολική πάθηση των οστών, τη φυλοσύνδετη υποφωσφαταιμία (X-linked hypophosphataemia, XLH) . Τα δεδομένα από μία ανοιχτή μελέτη επέκτασης Φάσης ΙΙΙ που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Crysvita σε ενήλικες με XLH, έδειξαν ότι η θεραπεία μειώνει το φορτίο της νόσου μετά από 96 εβδομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ομάδα ερευνητών αναγνώρισε το μηχανισμό που μπορεί να οδηγήσει σε κώφωση στη σπάνια νόσο Norrie. Συγκεκριμένα, οι επιστήμονες ανακάλυψαν ότι η Norrie Disease Protein (NDP) που λείπει στους ασθενείς με νόσο Norrie είναι απαραίτητα για τη διατήρηση και επιβίωση των τριχωτών κυττάρων στον κοχλία, τα κύτταρα του οποίου είναι υπεύθυνα για την ακοή.

Ανακάλυψαν, επίσης, ότι ένα μονοπάτι που πιστεύεται ότι είναι ζωτικής σημασίας για την αναγέννηση των τριχωτών κυττάρων, γνωστό ως Wnt μονοπάτι, μπορεί να μιμηθεί τις δράσεις της NDP αποκαθιστώντας την ακοή σε κωφά ποντίκια με Σύνδρομο Norrie.
Η νόσος Norrie είναι μια κληρονομική διαταραχή που προκαλείται από περισσότερες από 100 διαφορετικές μεταλλάξεις στο NDP γονίδιο που δύναται να οδηγήσει σε τύφλωση, κώφωση και διανοητικά προβλήματα στους άντρες. Ενώ τα βρέφη με νόσο Norrie γεννιούνται τυφλά, η ακοή τους είναι φυσιολογική στη γέννηση και προοδευτικά επιδεινώνεται μέχρι την απώλεια στα 12 έτη περίπου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ένεση evolocumab (Repatha) ως συμπληρωματική (add-on) θεραπεία στη δίαιτα ή άλλη θεραπεία για ασθενείς ≥ 10 ετών με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH) και ομόζυγη FH (HoFH).

Η νέα έγκριση επεκτείνει την ενδεδειγμένη χρήση του Repatha, το οποίο είχε προηγουμένως εγκριθεί ως συμπληρωματική αγωγή για τη μείωση της LDL-C σε ενήλικες με HeFH και ασθενείς με HoFH.
Η έγκριση βασίστηκε σε ευρήματα μελετών διάρκειας 24 και 80 εβδομάδων που έδειξαν σημαντικό πλεονέκτημα στην LDL-C μείωση με το υποδόριο Repatha.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework