Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το secukinumab είτε ως μονοθεραπεία είτε σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη για νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα (juvenile idiopathic arthritis, JIA), αρθρίτιδα σχετιζόμενη με ενθεσίτιδα (enthesitis-related arthritis, ERA) και νεανική ψωριασική αρθρίτιδα (juvenile psoriatic arthritis, JPsA) για παιδιά ηλικίας 6 ετών και άνω που είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση ή δε μπορούν να ανεχτούν τη συμβατική θεραπεία.

Το secukinumab αποτελεί τον πρώτο και μοναδικό πλήρως ανθρώπινο βιολογικό παράγοντα ιντερλευκίνης 17Α (IL-17A).
Η έγκριση υποστηρίχτηκε από τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, JUNIPERA, που αξιολόγησε το secukinumab (Cosentyx) σε παιδιά με αυτούς τους υπότυπους JIA.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Nexviadyme (avalglucosidase alfa) της Sanofi Genzyme για τη μακροχρόνια θεραπεία της βρεφικής και όψιμης μορφής της νόσου Pompe.

To Nexviadyme αποτελεί μία θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης και αποτελεί το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο για τη νόσο Pompe στην Ευρώπη τα τελευταία 15 έτη.
Οι ασθενείς με νόσο Pompe έχουν χαμηλά επίπεδα του ενζύμου α-γλυκοσιδάση, με αποτέλεσμα τη συσσώρευση γλυκογόνου που οδηγεί σε μη αναστρέψιμη καταστροφή των σκελετικών και καρδιακών μυών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Xenpozyme, γνωστό ως olipudase alfa, ως την πρώτη και μοναδική θεραπεία υποκατάστασης για τις εκδηλώσεις της ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) που δεν αφορούν το Κεντρικό Νευρικό Σύστημα.

Η θεραπεία πρόκειται να χρησιμοποιηθεί σε παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με ASMD τύπου Α/Β ή ASMD τύπου Β.
Η έγκριση βασίστηκε σε θετικά δεδομένα από τις κλινικές μελέτες ASCEND στις οποίες το Xenpozyme έδειξε σημαντική και κλινικώς σχετιζόμενη βελτίωση στην πνευμονική λειτουργία καθώς και μείωση στους όγκους σπλήνας και ήπατος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η θεραπεία της Χρόνιας Μυελοειδούς Λευχαιμίας (Chronic Myeloid Leukaemia, CML), Scemblix, έλαβε τελική σύσταση από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) της Αγγλίας.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι επιλέξιμοι ασθενείς σε Αγγλία και Ουαλία θα έχουν σύντομα πρόσβαση στο Scemblix, γνωστό ως asciminib. Η θεραπεία αποτελεί τον πρώτο STAMP (Specifically Targeting Abl Myristoyl Pocket) αναστολέα για ασθενείς με CML.
Επιπρόσθετα, το NICE δημοσίευσε την τελική του αξιολόγηση συστήνοντας την ευρύτερη χρήση του asciminib. Η σύσταση αφορά ενήλικες ασθενείς με CML θετική στο Φιλαδέλφεια χρωμόσωμα (Ph+CML) στη χρόνια φάση της που έχουν λάβει 2 ή περισσότερους αναστολείς τυροσίνης κινάσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μια ραγδαίως εξελισσόμενη, θανάσιμη σπάνια πάθηση που ονομάζεται κληρονομική αμυλοείδωση από τρανσθυρετίνη (hATTR) κέρδισε νέα εγκεκριμένη θεραπεία χάρη στην απόφαση του FDA.

Το Vutrisiran (Amvuttra) αποτελεί την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη FDA θεραπεία που έδειξε ανατροπή στην νευροπάθεια με άπαξ υποδόρια χορήγηση κάθε 3 μήνες.
Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, HELIOS-A, στην οποία το vutrisiran βελτίωσε σημαντικά τα σημεία και συμπτώματα της πολυνευροπάθειας στους ενήλικες, ενώ πέτυχε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.


Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework