Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη χρήση του Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) σε συνδυασμό με το Kalydeco (ivacaftor) σε κατάλληλους παιδιατρικούς ασθενείς με κυστική ίνωση ηλικίας 6 έως 11 ετών.

Ο συνδυασμός προσφέρει άλλη μία θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με κυστική ίνωση που είναι ομόζυγοι για F508del σε αυτήν την ηλικιακή ομάδα, ενώ αποτελεί το πρώτο φάρμακο που θεραπεύει την υποβόσκουσα αιτία κυστικής ίνωσης σε αυτούς τους ασθενείς.
Συγκεκριμένα, η έγκριση καλύπτει τη χρήση του συνδυασμού σε ασθενείς ηλικίας ≥ 6 ετών που έχουν δύο αντίγραφα της F508del μετάλλαξης ή ένα αντίγραφο της F508del μετάλλαξης και ένα αντίγραφο ενός εκ των 14 μεταλλάξεων στο CFTR γονίδιο που οδηγεί σε υπολειπόμενη CFTR δραστηριότητα: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...