O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το lumarisan (Oxlumo) ως το πρώτο φάρμακο για τη σπάνια γενετική διαταραχή Πρωτοπαθή Υπεροξαλουρία τύπου 1 (ΡΗ1).

Η έγκριση, που χορηγήθηκε στην Alnylam Pharmaceuticals, παρέχει μια θεραπευτική λύση στη σπάνια κατάσταση που επηρεάζει περίπου 3 άτομα ανά 1 εκατομμύριο στη Βόρεια Αμερική και Ευρώπη συνδυαστικά και δύναται να οδηγήσει σε βλάβη στη νεφρική λειτουργία και στα όργανα.
Το lumarisan αξιολογήθηκε σε μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε ασθενείς με ΡΗ1 ηλικίας 6 ετών και άνω, καθώς και σε μια ανοιχτή μελέτη σε ασθενείς <6 ετών. Οι ασθενείς ήταν ηλικίας 4 έως 61 ετών όταν έλαβαν την πρώτη δόση.
Στην τυχαιοποιημένη μελέτη οι ασθενείς παρουσίασαν μέση μείωση 65% στο οξαλικό οξύ συγκριτικά με μόνο 15% μείωση στους ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο. Το 52% των ασθενών που έλαβαν το lumarisan πέτυχαν φυσιολογικά 24ώρα επίπεδα οξαλικού οξέος στα ούρα μέχρι τον 6ο μήνα της αξιολόγησης, κάτι που δεν επιτεύχθηκε σε κανέναν ασθενή από την ομάδα εικονικού φαρμάκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...