Η Vertex αξιολογούσε το VX-814 σε μελέτη φάσης 2 έναντι εικονικού φαρμάκου σε 50 ασθενείς με ανεπάρκεια α-1-αντιθρυψίνης (AATD). Η σπάνια, αυτή, γενετική διαταραχή μπορεί να προκαλέσει ηπατική και πνευμονική νόσο λόγω χαμηλών επιπέδων της πρωτεΐνης α-1-αντιθρυψίνης.

Οι ερευνητές ανακάλυψαν ότι αρκετοί συμμετέχοντες της μελέτης παρουσίασαν ανεβασμένα ηπατικά ένζυμα και ότι μόνο μικρές ποσότητες του φαρμάκου φτάνουν το στόχο.
Η Vertex θα συνεχίσει μια μελέτη φάσης 2 ενός διαφορετικού φαρμάκου, του VX-864, για την ίδια διαταραχή.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...