Η Pharming ανακοίνωσε στις 6/11/2026 ότι η Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) ενέκρινε την επέκταση της άδειας κυκλοφορίας του Joenja®.

Η διευρυμένη ένδειξη καλύπτει πλέον παιδιά ηλικίας 4 έως 11 ετών με σωματικό βάρος τουλάχιστον 27 kg και σύνδρομο ενεργοποιημένης PI3Kδ (APDS), μια σπάνια πρωτοπαθή ανοσοανεπάρκεια.

Το Joenja® είναι εκλεκτικός αναστολέας της φωσφατιδυλινοσιτόλης 3-κινάσης p110δ (PI3Kδ) και χορηγείται από το στόμα.

Η έγκριση προβλέπει δόσεις 40 mg ή 50 mg δύο φορές ημερησίως για τους παιδιατρικούς ασθενείς που πληρούν τα κριτήρια της ένδειξης. Με την απόφαση αυτή, το Joenja® γίνεται η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται στο Ηνωμένο Βασίλειο ειδικά για παιδιά με APDS.

Η νέα απόφαση διευρύνει την υφιστάμενη βρετανική ένδειξη, η οποία έως τότε κάλυπτε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω που πληρούσαν τα κριτήρια χορήγησης. Το Joenja® αναμένεται να διατεθεί στους ασθενείς που καλύπτονται από τη διευρυμένη ένδειξη τον Φεβρουάριο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...