Ο FDA χορήγησε στις 22/10/2026 χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου (Orphan Drug Designation) στο ION337, μια υπό ανάπτυξη θεραπεία της Ionis Pharmaceuticals για το σύνδρομο Dravet, μια σπάνια γενετική νευρολογική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από σοβαρές και υποτροπιάζουσες επιληπτικές κρίσεις.

Το ION337 στοχεύει το γονίδιο SCN1A, το οποίο κωδικοποιεί την άλφα υπομονάδα του τασεοεξαρτώμενου διαύλου νατρίου Nav1.1, ο οποίος διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στη ρύθμιση της ηλεκτρικής δραστηριότητας των νευρώνων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...