Στις 15 Οκτωβρίου 2026, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, εισηγούμενη τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση για το Yuviwel. Η γνωμοδότηση αυτή δεν αποτελεί οριστική απόφαση έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Σύμφωνα με τον EMA, το Yuviwel περιέχει τη δραστική ουσία navepegritide και προορίζεται για τη θεραπεία της αχονδροπλασίας σε παιδιά. Αιτούσα εταιρεία είναι η Ascendis Pharma Growth Disorders A/S. Το φάρμακο θα διατίθεται ως κόνις και διαλύτης για την παρασκευή ενέσιμου διαλύματος, σε περιεκτικότητες 1,3 mg, 2,8 mg και 5,5 mg.

Η προτεινόμενη ένδειξη αφορά παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω, των οποίων οι επιφυσιακές πλάκες ανάπτυξης παραμένουν ανοιχτές. Σύμφωνα με τον EMA, η διάγνωση θα πρέπει να επιβεβαιώνεται με γενετικό έλεγχο, ενώ η συνταγογράφηση και η παρακολούθηση της θεραπείας θα πρέπει να πραγματοποιούνται από ιατρούς με εμπειρία στη διαχείριση της αχονδροπλασίας.

Σε τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο (placebo) κλινική μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων, η ετησιοποιημένη ταχύτητα αύξησης του ύψους ήταν κατά 1,49 cm/έτος μεγαλύτερη στην ομάδα του Yuviwel σε σύγκριση με την ομάδα του placebo.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν οι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης και η υπερτρίχωση, συμπεριλαμβανομένης της αυξημένης τριχοφυΐας στο σημείο της ένεσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...