Ο FDA ενέκρινε στις 11/9/2026 το ενέσιμο Isembyld (apitegromab-mstn) για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (spinal muscular atrophy, SMA) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω, οι οποίοι λαμβάνουν ήδη θεραπεία που στοχεύει το SMN2.

Το Isembyld είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη SMA που στοχεύει άμεσα την απώλεια μυϊκής μάζας, δρώντας συμπληρωματικά προς τις υπάρχουσες θεραπείες και αντιμετωπίζοντας μία κρίσιμη διάσταση της νόσου.

Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Isembyld αξιολογήθηκαν σε μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...