Η χορήγηση του χαρακτηρισμού Rare Pediatric Disease ενισχύει τη δυναμική του QRX003 ως υποψήφιας θεραπείας για έναν παιδιατρικό πληθυσμό με ιδιαίτερα σημαντικές ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες.

Πρόκειται για τον δεύτερο Rare Pediatric Disease Designation που λαμβάνει το QRX003, μετά τον αντίστοιχο χαρακτηρισμό που είχε προηγουμένως χορηγηθεί για το σύνδρομο Netherton.

Το γενικευμένο φλεγμονώδες σύνδρομο απολέπισης του δέρματος (generalized inflammatory Peeling Skin Syndrome, PSS) είναι μία σπάνια αυτοσωμική υπολειπόμενη γενοδερματοπάθεια, η οποία προκαλείται από παθογόνες παραλλαγές απώλειας λειτουργίας (loss-of-function) στο γονίδιο της corneodesmosin (CDSN). Οι μεταλλάξεις αυτές οδηγούν σε υπερβολική απολέπιση των επιφανειακών στιβάδων της επιδερμίδας.

Οι ασθενείς εμφανίζουν συνήθως διάφορες κλινικές εκδηλώσεις, μεταξύ των οποίων έντονο πόνο και χρόνιο κνησμό. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για το PSS.

Η Quoin αναμένει να ξεκινήσει μελέτη Φάσης 2 κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2026. Η μελέτη σχεδιάζεται να εντάξει έως 12 παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με PSS στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...