Το Pasatru™ (garetosmab-grts) είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για αυτήν νόσο.

Η FOP είναι μία εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από παθολογικό σχηματισμό οστού μέσα σε μύες, τένοντες, συνδέσμους και άλλους συνδετικούς ιστούς, οδηγώντας σε σημαντική και προοδευτική αναπηρία.

Λαμβάνοντας υπόψη τις σημαντικές δυσκολίες κινητικότητας που αντιμετωπίζουν πολλοί ασθενείς με FOP, το Pasatru μπορεί να χορηγείται σε διαφορετικά περιβάλλοντα φροντίδας, συμπεριλαμβανομένης της κατ’ οίκον ενδοφλέβιας έγχυσης, όπου αυτό είναι κατάλληλο.

Η συνιστώμενη αρχική δόση καθορίζεται με βάση το σωματικό βάρος και είναι 10 mg/kg, χορηγούμενη ενδοφλεβίως σε διάρκεια 60 λεπτών μία φορά τον μήνα (κάθε τέσσερις εβδομάδες). Σε περίπτωση μη ανεκτής τοξικότητας, η δόση μπορεί να μειωθεί σε 3 mg/kg, επίσης με ενδοφλέβια έγχυση διάρκειας 60 λεπτών μία φορά τον μήνα.

Το Pasatru είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα, που αναπτύχθηκε μέσω της πλατφόρμας VelocImmune®, και αναστέλλει την Activin A, μία πρωτεΐνη την οποία οι επιστήμονες της Regeneron αναγνώρισαν ως κρίσιμο παράγοντα για την ανάπτυξη βλαβών ετερότοπης οστεοποίησης σε ασθενείς με FOP.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...