Η Can-Fite BioPharma Ltd. ανακοίνωσε στις 3/8/2026 την υποβολή πρωτοκόλλου κλινικής μελέτης Φάσης 2 στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο Bambino Gesù στη Ρώμη, για την πρώτη κλινική αξιολόγηση του piclidenoson σε ασθενείς με σύνδρομο Lowe.

Το σύνδρομο Lowe είναι μία σπάνια, φυλοσύνδετη πολυσυστηματική γενετική διαταραχή, η οποία προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο OCRL και οδηγεί σε σοβαρές νεφρικές, νευρολογικές και οφθαλμικές εκδηλώσεις.

Η νεφρική νόσος χαρακτηρίζεται από προοδευτική δυσλειτουργία των εγγύς νεφρικών σωληναρίων, η οποία οδηγεί σε σύνδρομο Fanconi, χρόνια νεφρική νόσο και, τελικά, νεφρική ανεπάρκεια.

Η τρέχουσα αντιμετώπιση είναι υποστηρικτική και δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία που να στοχεύει τον υποκείμενο μηχανισμό της νόσου.

Η μελέτη Φάσης 2 είναι μία ανοικτής επισήμανσης, μονοκεντρική κλινική δοκιμή, σχεδιασμένη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του από του στόματος χορηγούμενου piclidenoson, δύο φορές ημερησίως για διάστημα έξι μηνών, σε 5 ενήλικες ασθενείς με γενετικά επιβεβαιωμένο σύνδρομο Lowe.

Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο είναι η βελτίωση της νεφρικής πρόσληψης του 99mTc-DMSA, ως μέτρο της ικανότητας επαναρρόφησης των εγγύς νεφρικών σωληναρίων.

Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλαμβάνουν την αξιολόγηση βιοδεικτών ούρων της σωληναριακής λειτουργίας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...