Η διαχρονική μελέτη αξιολόγησε το arimoclomol σε έναν ευρύ πληθυσμό ασθενών με NPC στις Ηνωμένες Πολιτείες, ο οποίος κάλυπτε μεγάλο εύρος ηλικιών και βαρύτητας της νόσου, παρέχοντας δεδομένα παρακολούθησης έως και τεσσάρων ετών από τη συνήθη κλινική πρακτική.

Η μελέτη περιλαμβάνει τα πρώτα δημοσιευμένα δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής που αξιολογούν το arimoclomol σε ενήλικες με NPC, έναν πληθυσμό που ιστορικά έχει μελετηθεί ανεπαρκώς.

Το πρόγραμμα περιέλαβε 109 ασθενείς σε 14 κέντρα των ΗΠΑ, με μέση έκθεση στο arimoclomol περίπου 820 ημέρες. Οι βαθμολογίες βαρύτητας της νόσου παρέμειναν κατά μέσο όρο σχετικά σταθερές κατά την παρακολούθηση έως τέσσερα έτη, ενώ τα ευρήματα ασφάλειας ήταν συμβατά με το γνωστό προφίλ του φαρμάκου. Το MIPLYFFA είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ, σε συνδυασμό με miglustat, για τις νευρολογικές εκδηλώσεις της NPC σε ασθενείς ηλικίας ≥2 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...