Η εγκριτική μελέτη Φάσης 3 αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα μίας εφάπαξ υποαμφιβληστροειδικής χορήγησης του OPGx-LCA5 σε ασθενείς με γενετικά επιβεβαιωμένη κληρονομική αμφιβληστροειδοπάθεια που σχετίζεται με το LCA5.

Σε συμφωνία με τις συζητήσεις της εταιρείας με τον FDA στο πλαίσιο του προγράμματος Rare Disease Evidence Principles ( RDEP), η μελέτη ενσωματώνει καινοτόμες προσεγγίσεις συλλογής και παραγωγής τεκμηρίων, κατάλληλες για μία εξαιρετικά σπάνια νόσο. Σε αυτές περιλαμβάνεται μία εξάμηνη περίοδος παρακολούθησης πριν από τη θεραπεία (run-in period), κατά την οποία οι ασθενείς λειτουργούν ως δική τους ομάδα ελέγχου.

Οι συμμετέχοντες ολοκληρώνουν επί του παρόντος την περίοδο run-in και η εταιρεία αναμένει να ξεκινήσει τη χορήγηση του OPGx-LCA5 κατά το τέταρτο τρίμηνο του 2026, ενώ τα topline αποτελέσματα αναμένονται έως το τέλος του 2027.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...