Η Sumitomo Pharma America, Inc. (SMPA) ανακοίνωσε στις 30/07/2026 ότι ο FDA χορήγησε στο enzomenib (DSP-5336) τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία ασθενών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (acute lymphoblastic leukemia, ALL).

Το enzomenib είναι ένας υπό διερεύνηση, από του στόματος χορηγούμενος, μικρομοριακός αναστολέας της αλληλεπίδρασης μεταξύ της μενίνης και της λυσίνης (Κ)-ειδικής μεθυλοτρανσφεράσης 2Α (ΚΜΤ2Α). Η συγκεκριμένη αλληλεπίδραση διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στον πολλαπλασιασμό και την ανάπτυξη των κυττάρων της οξείας λευχαιμίας και άλλων νεοπλασματικών κυττάρων.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του enzomenib αξιολογούνται επί του παρόντος σε:

• Μία μελέτη Φάσης 1/2, κλιμάκωσης και επέκτασης της δόσης, σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λευχαιμία, και
• Στην εγκριτική μελέτη Φάσης 2, Horizen-1, η οποία αξιολογεί το enzomenib ως μονοθεραπεία σε υποτροπιάζουσα/ανθεκτική οξεία μυελοειδή λευχαιμία (acute myeloid leukemia ,AML) ή ALL με αναδιάταξη KMT2A (KMT2Ar) ή μετάλλαξη NPM1 (NPM1m)

Διαβάστε περισσότερα εδώ...