Η Vanda Pharmaceuticals Inc. ανακοίνωσε στις 7/7/2026 ότι ο FDA χορήγησε Rare Pediatric Disease Designation στο VCA-894A, το υπό  διερεύνηση συμπληρωματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotide) για τη θεραπεία της νόσου Charcot-Marie-Tooth disease, axonal, type 2S (CMT2S).

Το VCA-894A αναπτύσσεται για έναν ασθενή που διαγνώστηκε για πρώτη φορά σε μικρή ηλικία με έναν σπάνιο υπότυπο της νόσου Charcot-Marie-Tooth (CMT) , γνωστό ως CMT2S.

Η CMT2S είναι μία κληρονομική νευρομυϊκή διαταραχή που οδηγεί προοδευτικά σε μυϊκή αδυναμία και απώλεια της κινητικής λειτουργίας, με εκτιμώμενο επιπολασμό μικρότερο από 1 ανά 1.000.000 άτομα παγκοσμίως.

Ο θεραπευτικός στόχος του VCA-894A είναι μία μοναδική παραλλαγή της CMT2S, η οποία δεν έχει παρατηρηθεί μέχρι σήμερα σε κανέναν άλλο ασθενή.

Η βαρύτητα και οι κλινικές εκδηλώσεις της CMT2S επηρεάζονται από τις διαφορετικές γενετικές παραλλαγές που σχετίζονται με τη νόσο CMT.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...