Η Yuhan Corp. ανακοίνωσε  ότι η υπό διερεύνηση θεραπεία της για τη νόσο Gaucher, YH35995, έλαβε Orphan Drug Designation από τον EMA. Η ευρωπαϊκή αυτή αναγνώριση προστίθεται στο orphan status που είχε χορηγηθεί από τον FDA τον Απρίλιο και υποστηρίζει περαιτέρω τη συνολική στρατηγική παγκόσμιας ανάπτυξης του προγράμματος.

Το YH35995 είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας της συνθάσης του γλυκοσυλκεραμιδίου, ο οποίος αναπτύσσεται για τη νόσο Gaucher, μία σπάνια κληρονομική λυσοσωμική νόσο αποθήκευσης που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο GBA1.

Η νόσος οδηγεί σε μειωμένη ενζυμική δραστηριότητα και σε συσσώρευση γλυκοσυλκεραμιδίου (GL-1) σε πολλαπλά όργανα.

Ένα πιθανό διαφοροποιητικό χαρακτηριστικό του YH35995 είναι η ικανότητά του να διαπερνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό.

Σε προκλινικές μελέτες, ο υποψήφιος παράγοντας μείωσε σημαντικά τα επίπεδα GL-1 τόσο στο πλάσμα όσο και στον εγκεφαλικό ιστό, υποδηλώνοντας ότι ενδέχεται να μπορεί να αντιμετωπίσει νευρολογικές εκδηλώσεις της νόσου, τις οποίες οι υπάρχουσες θεραπείες δυσκολεύονται να καλύψουν.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...