Ο FDA χορήγησε την 1^η Ιουλίου συμπληρωματική έγκριση στο Casgevy (exagamglogene autotemcel) για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω είτε με δρεπανοκυτταρική νόσο (sickle cell disease, SCD) με υποτροπιάζουσες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (vaso-occlusive crises, VOCs) είτε με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία (transfusion-dependent β thalassemia, TDT).

Πρόκειται για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική νόσο.

Το Casgevy είχε προηγουμένως εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με SCD με υποτροπιάζουσες VOCs ή με TDT.

Το Casgevy είναι μία γονιδιακή θεραπεία που αποτελείται από τα ίδια τα αυτόλογα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς και χορηγείται ως εφάπαξ δόση μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης.

Τα κύτταρα τροποποιούνται με χρήση της τεχνολογίας CRISPR/Cas9, ενός τύπου γονιδιωματικής επεξεργασίας και στη συνέχεια εγκαθίστανται στον μυελό των οστών του ασθενούς.

Σε ασθενείς με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο, η θεραπεία αυτή αυξάνει έναν τύπο αιμοσφαιρίνης που ονομάζεται εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη. Αυτό βοηθά στην πρόληψη της μετατροπής των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε παθολογικά δρεπανοειδή σχήματα και αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία της νόσου, οδηγώντας έτσι στην εξάλειψη των αγγειοαποφρακτικών κρίσεων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...