Το NAVSUNLI  (clemidsogene lanparvovec-sngl, RGX-121) είναι η μόνη δυνητική εφάπαξ αλλά και γονιδιακή θεραπεία για τη βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου II (Mucopolysaccharidosis II, MPS II), μία εξαιρετικά σπάνια νευροεκφυλιστική νόσος, γνωστή και ως σύνδρομο Hunter.

Μέσω πρόσφατης συνεργατικής συζήτησης, στο πλαίσιο της ένστασης της εταιρείας επί του Complete Response Letter που είχε λάβει για το NAVSUNLI τον Φεβρουάριο του 2026, ο FDA αναγνώρισε ότι τα υφιστάμενα κλινικά δεδομένα του NAVSUNLI είναι επαρκή ώστε να εξεταστούν στο πλαίσιο της οδού επιταχυνόμενης έγκρισης.

Ο FDA αναγνώρισε επίσης, ότι η εταιρεία δεν χρειάζεται να εντάξει επιπλέον ασθενείς ή να διεξαγάγει πρόσθετες μελέτες.

Η εταιρεία αναμένει να επανυποβάλει την BLA εντός του τρίτου τριμήνου του 2026.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...