Το BBP-418 έγινε δεκτό για Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης βάσει PDUFA την 27η Νοεμβρίου 2026, και βρίσκεται σε ετοιμότητα για κυκλοφορία μετά από πιθανή έγκριση. Η χορήγηση Priority Review από τον FDA υπογραμμίζει εκ νέου το σοβαρό ανεκπλήρωτο θεραπευτικό κενό για την κοινότητα των ασθενών με Ζωνιαία Μυϊκή Δυστροφία τύπου 2I/R9 (Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9, LGMD2I/R9).

Η LGMD2I/R9 είναι μια αμείλικτη νόσος που μειώνει το προσδόκιμο ζωής. Οι ασθενείς χάνουν προοδευτικά την ικανότητα βάδισης, αντιμετωπίζουν σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές και τελικά καταλήγουν λόγω αναπνευστικής ανεπάρκειας.

Εφόσον εγκριθεί, το BBP-418 θα αποτελέσει την πρώτη και μοναδική θεραπεία για άτομα που ζουν με LGMD2I/R9, καθώς και την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για οποιαδήποτε μορφή LGMD.

Στη μελέτη Φάσης 3, FORTIFY, το BBP-418 κατέδειξε ισχυρή και συνεπή αποτελεσματικότητα σε όλες τις προκαθορισμένες υποομάδες, με τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία να παρουσιάζουν βελτίωση σε κάθε βασικό καταληκτικό σημείο, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν placebo παρουσίασαν επιδείνωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...