Ο FDA ενέκρινε στις 23/04/2026 το Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού (dual AAV vector-based gene therapy).

Το Otarmeni ενδείκνυται για τη θεραπεία παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών με σοβαρή έως βαριά/βαθιά νευροαισθητήρια απώλεια ακοής — σε οποιαδήποτε συχνότητα >90 dB HL — που σχετίζεται με μοριακά επιβεβαιωμένες διαλληλικές παραλλαγές στο γονίδιο OTOF.

Πριν από τη σημερινή έγκριση, δεν υπήρχαν τροποποιητικές της νόσου θεραπείες για την κώφωση που σχετίζεται με το OTOF.

Το Otarmeni και το κιτ χορήγησης αποτελούν ένα εφάπαξ χορηγούμενο συνδυαστικό προϊόν βιολογικού παράγοντα–ιατροτεχνολογικού προϊόντος.

Περιλαμβάνει γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού οροτύπου 1 (AAV1) και χορηγείται ως εφάπαξ δόση ανά αυτί, χειρουργικά, μέσα στον κοχλία, μέσω σύριγγας και καθετήρα που παρέχονται στο κιτ χορήγησης και συνδέονται με αντλία έγχυσης.

Το Otarmeni και το κιτ χορήγησης αποτελούν ένα εφάπαξ χορηγούμενο συνδυαστικό προϊόν βιολογικού παράγοντα–ιατροτεχνολογικού προϊόντος.

Περιλαμβάνει γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού οροτύπου 1 (AAV1) και χορηγείται ως εφάπαξ δόση ανά αυτί, χειρουργικά, μέσα στον κοχλία, μέσω σύριγγας και καθετήρα που παρέχονται στο κιτ χορήγησης και συνδέονται με αντλία έγχυσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...