Ο Οργανισμός Ρυθμιστικών Αρχών Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στη Biogen για ένα σχήμα υψηλότερης δόσης του Spinraza (nusinersen) για τη θεραπεία της 5q νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA).

 Το επικαιροποιημένο σχήμα περιλαμβάνει ταχύτερη φάση φόρτισης για ασθενείς «χωρίς προηγούμενη θεραπεία» (treatment-naïve), με δύο δόσεις των 50 mg που χορηγούνται με διαφορά 14 ημερών, ακολουθούμενες από δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Ασθενείς που μεταβαίνουν από το υφιστάμενο σχήμα των 12 mg θα λάβουν μία εφάπαξ δόση 50 mg πριν περάσουν στο ίδιο σχήμα συντήρησης.

Η απόφαση υποστηρίζεται από δεδομένα της μελέτης φάσης 2/3, DEVOTE, και της μακροχρόνιας επέκτασής της, οι οποίες αξιολόγησαν το σχήμα υψηλότερης δόσης τόσο σε ασθενείς χωρίς προηγούμενη θεραπεία όσο και σε ασθενείς που είχαν ήδη λάβει τη δόση των 12 mg.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...