Η Shionogi χορήγησε την πρώτη δόση σε ασθενείς στο πλαίσιο της κλινικής μελέτης φάσης 2 που αξιολογεί το S-606001, μια δυνητική θεραπεία για τη νόσο Pompe όψιμης έναρξης (LOPD).

Η ελεγχόμενη με placebo μελέτη και με την ονομασία Espirit, είναι πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη και διπλά τυφλή. Θα έχει διάρκεια 52 εβδομάδων, και περιλαμβάνει ασθενείς από τις ΗΠΑ, την ΕΕ και το Ηνωμένο Βασίλειο.

Η Espirit θα αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και τη φαρμακοδυναμική του S-606001 σε ενήλικες με επιβεβαιωμένη διάγνωση LOPD, σε σύγκριση με τη συνήθη θεραπεία αντικατάστασης ενζύμου (ERT).

Το S-606001 είναι μια υπό διερεύνηση θεραπεία SRT, η οποία εκτιμάται ότι δρα περιορίζοντας τη συσσώρευση γλυκογόνου στα λυσοσώματα των μυών μέσω αναστολής της συνθάσης του γλυκογόνου (GYS1).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...