Στις σπάνιες παθήσεις χρησιμοποιούνται όλο και περισσότερο external controls, digital twins και adaptive designs όπως το snSMART, επειδή τα κλασικά placebo-controlled trials συχνά δεν είναι εφικτά λόγω μικρών πληθυσμών και ηθικών περιορισμών.

Παρά τη δυναμική αυτών των προσεγγίσεων, η ρυθμιστική αποδοχή τους από τον FDA παραμένει κρίσιμο ζητούμενο, ιδίως όταν υπάρχουν μεθοδολογικές αδυναμίες ή λιγότερο αντικειμενικά endpoints.

Συνεπώς, ενώ ο χώρος των σπάνιων νοσημάτων στρέφεται σε πιο ευέλικτα και δημιουργικά trial designs, παραμένει ανοιχτό το ερώτημα πόσο εύκολα θα γίνονται δεκτά αυτά από τις ρυθμιστικές αρχές για έγκριση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...