Ο FDA ενέκρινε τα δισκία leucovorin calcium (Wellcovorin) της GSK για τη θεραπεία της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φυλλικού οξέος σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο folate receptor 1 (CFD-FOLR1), καθιστώντας το την πρώτη θεραπεία για αυτή τη σπάνια γενετική πάθηση.

Όπως αναφέρεται σε ανακοίνωση του Οργανισμού στις 10 Μαρτίου 2026, η έγκριση βασίστηκε σε συστηματική ανασκόπηση της δημοσιευμένης βιβλιογραφίας σχετικά με το θέμα, η οποία περιλάμβανε δημοσιευμένες αναφορές περιστατικών με πληροφορίες σε επίπεδο ασθενή, καθώς και μηχανιστικά δεδομένα.

Όπως περιγράφεται από τον FDA, πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το leucovorin περιλαμβάνουν κνησμό, εξάνθημα, κνίδωση, δύσπνοια, ρίγη και διαταραχή της θερμορύθμισης.

Η έγκριση αυτή, παρέχει επίσης ένα καλό παράδειγμα του πώς δεδομένα από την “πραγματική κλινική πρακτική” (real-world evidence) μπορούν να οδηγήσουν σε έγκριση από τον FDA, όταν το προϊόν αποδεικνύεται ότι προσφέρει σαφές κλινικό όφελος σε σύγκριση με αυτό που παρατηρείται στη φυσική πορεία της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...