Η Audentes Therapeutics αναβάλλει επ’ αόριστον τα σχέδιά της για έγκριση της γονιδιακής θεραπείας, ΑΤ132, για τη XLTM μετά το θάνατο τρίτου ασθενούς που συμμετείχε σε κλινική δοκιμή του φαρμάκου.
Πρόκειται για τον τρίτο θάνατο ασθενούς που συμμετείχε στην κλινική δοκιμή ASPIRO του ΑΤ132.
Η XLTM επηρεάζει κυρίως άντρες και προκαλεί μυϊκή αδυναμία που κυμαίνεται σε σοβαρότητα από ήπια έως απειλητική για τη ζωή. Η γενετική διαταραχή έχει ποσοστό θνησιμότητα γύρω στο 25% μέχρι την ηλικία των 10 ετών. Σύμφωνα με την Audentes προκαταρκτικά ευρήματα έδειξαν ότι η άμεση αιτία θανάτου ήταν γαστρεντερική αιμορραγία. Ο ασθενής ήταν ένας από του 3 συμμετέχοντες που έλαβαν το ΑΤ132 σε δόση 3 × 1014 vg/kg, την υψηλότερη δόση, ο οποίος άρχισε να έχει συμπτώματα ηπατικής δυσλειτουργίας σε 3 με 4 εβδομάδες από την αρχική χορήγηση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...