Ο FDA εξέδωσε σχέδιο κατευθυντήριων οδηγιών (draft guidance) για τους χορηγούς που επιδιώκουν την έγκριση στοχευμένων εξατομικευμένων θεραπειών, μέσω της τεκμηρίωσης ουσιαστικών αποδείξεων αποτελεσματικότητας και ασφάλειας σε περιπτώσεις όπου οι τυχαιοποιημένες κλινικές μελέτες (randomised controlled trials) δεν είναι εφικτές λόγω μικρού αριθμού ασθενών.

Το σχέδιο οδηγιών, που εκδόθηκε από το Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) και το Center for Drug Evaluation and Research (CDER) του FDA, αναφέρεται ειδικά σε θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας και σε θεραπείες βασισμένες στο RNA, όπως τα antisense ολιγονουκλεοτίδια.

Παράλληλα, αφήνει ανοιχτό το ενδεχόμενο το συγκεκριμένο ρυθμιστικό πλαίσιο να εφαρμοστεί και σε άλλες εξατομικευμένες θεραπευτικές προσεγγίσεις, υπό την προϋπόθεση ότι στοχεύουν άμεσα στη συγκεκριμένη υποκείμενη αιτία της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...