Η BridgeBio Pharma ανακοίνωσε θετικά topline αποτελέσματα από τη μελέτη PROPEL 3, μια παγκόσμια, τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή Φάσης 3, η οποία αξιολόγησε το per os infigratinib σε παιδιά με αχονδροπλασία ηλικίας 3 έως κάτω των 18 ετών με ανοικτές επιφύσεις ανάπτυξης.

Το infigratinib είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία που έχει σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλει άμεσα τη σηματοδότηση του FGFR3, στοχεύοντας έτσι την υποκείμενη παθοφυσιολογία της αχονδροπλασίας και όχι τις δευτερογενείς επιπλοκές της.

Έχει λάβει χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy καθώς και χαρακτηρισμό Orphan Drug από τον FDA.

Η BridgeBio σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση έγκρισης νέου φαρμάκου (New Drug Application – NDA) στον FDA και αίτηση άδειας κυκλοφορίας (Marketing Authorization Application – MAA) στον EMA κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2026.

Επιπλέον, η εταιρεία σκοπεύει να συνεχίσει τη συνεχιζόμενη μελέτη PROPEL Infant & Toddler, η οποία αφορά ασθενείς από τη γέννηση έως ηλικία κάτω των 3 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...