Η Skyhawk Therapeutics ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 1 του SKY-0515, ενός υπό διερεύνηση φαρμάκου για τη νόσο Huntington.

Η κλινική μελέτη φάσης 1 έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν SKY-0515 παρουσίασαν μέση βελτίωση κατά 0,64 μονάδες στην κλίμακα Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS) μετά από εννέα μήνες θεραπείας, τη στιγμή που υπό φυσιολογικές συνθήκες θα αναμενόταν επιδείνωση κατά 0,73 μονάδες. Επιπλέον, παρατηρήθηκε δοσοεξαρτώμενη μείωση της πρωτεΐνης mHTT στο αίμα, η οποία έφτασε το 62% στη δόση των 9 mg, καθώς και δοσοεξαρτώμενη μείωση του mRNA του PMS1 κατά 26%.

Τα διαθέσιμα δεδομένα δείχνουν ότι το SKY-0515 διαθέτει ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας, καθώς και καλή διείσδυση στο κεντρικό νευρικό σύστημα.

Παράλληλα, η Skyhawk ανακοίνωσε την παγκόσμια επέκταση της μελέτης φάσης 2/3 FALCON-HD του SKY-0515. Μέχρι σήμερα, περισσότεροι από 90 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με SKY-0515, το οποίο αποτελεί το πρώτο φαρμακευτικό μόριο της εταιρείας που εισέρχεται σε κλινικό στάδιο ανάπτυξης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...