Η ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία της ανεπάρκειας άλφα-1 αντιθρυψίνης (Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD) βρίσκεται σε εξέλιξη εδώ και πάνω από 40 χρόνια. Μέχρι σήμερα, ο μόνος τύπος φαρμάκου που έχει εγκριθεί τόσο από τον FDA όσο και από τον EMA για την AATD είναι οι ανθρώπινοι αναστολείς της άλφα-1 πρωτεϊνάσης (human alpha-1-proteinase inhibitors).

Υπάρχουν πέντε εγκεκριμένα φάρμακα αυτού του τύπου, τα οποία είναι καταγεγραμμένα από τον FDA, και διαφέρουν ως προς τον τρόπο παραγωγής τους και τα συστατικά που περιέχουν. Μόνο το πρώτο από αυτά εγκρίθηκε μέσω της ειδικής διαδικασίας για ορφανά φάρμακα (orphan drug process).

Στην Ευρώπη, έχουν εγκριθεί δύο από αυτά τα φάρμακα. Το ένα ονομάζεται Respreeza και καταγράφεται από τον EMA, ενώ το άλλο είναι το Prolastin, το οποίο έχει εγκριθεί στη Γερμανία από τη δεκαετία του 1980 από το Ινστιτούτο Paul Ehrlich.

Τα φάρμακα αυτά στοχεύουν στην επιβράδυνση της βλάβης των πνευμόνων που προκαλείται από το εμφύσημα. Προς το παρόν, δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για άλλα συμπτώματα της AATD πλην των πνευμονικών.

Πρόσφατα, ορισμένοι νέοι τύποι φαρμάκων έχουν λάβει καθεστώς ορφανού φαρμάκου (orphan drug status), και κάποια από αυτά έχουν δείξει καλά αποτελέσματα σε πρώιμες κλινικές δοκιμές (φάσεις I και II). Επίσης, έχει σημειωθεί πρόοδος στην ανάπτυξη θεραπειών παρεμβολής RNA.

Αν αυτές οι νέες θεραπείες συνεχίσουν να έχουν καλά αποτελέσματα στις δοκιμές, ενδέχεται στο μέλλον να υπάρξει δυνατότητα χρήσης συνδυασμού αυτών των φαρμάκων για πιο αποτελεσματική θεραπεία της AATD.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...