Το AB-1009, μια υπό διερεύνηση γονιδιακή θεραπεία βασισμένη σε αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV) για τη νόσο Pompe όψιμης έναρξης, προχώρησε σε κλινική δοκιμή φάσης 1/2 στις Ηνωμένες Πολιτείες, όπως ανακοίνωσε η AskBio. Η εταιρεία σχεδιάζει να εντάξει τον πρώτο συμμετέχοντα στις αρχές του 2026.

Η ανακοίνωση ακολουθεί την αποδοχή από τον FDA της αίτησης της εταιρείας για Investigational New Drug (IND).

Η θεραπεία έχει επίσης λάβει από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug (Ορφανό Φάρμακο).

Η ACTUS-101, η εν εξελίξει κλινική δοκιμή της AskBio για έναν διαφορετικό υποψήφιο παράγοντα γονιδιακής θεραπείας, θα συνεχιστεί με τους ήδη υπάρχοντες συμμετέχοντες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...