Ο FDA, ενέκρινε ένα φάρμακο που ανέπτυξε η Ionis Pharmaceuticals για τη σπάνια γενετική νόσο, το κληρονομικό αγγειοοίδημα, καθιστώντας τη θεραπεία — γνωστή ως donidalorsen — το τρίτο νέο φάρμακο που φτάνει στην αγορά φέτος για αυτή τη σπάνια πάθηση.

Το donidalorsen, το οποίο η Ionis θα διαθέτει με την εμπορική ονομασία Dawnzera, εγκρίθηκε για την πρόληψη των επεισοδίων διόγκωσης (οιδημάτων) που συνδέονται με το κληρονομικό αγγειοοίδημα σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας τουλάχιστον 12 ετών.

Παρά τη σπανιότητά του, το HAE έχει εξελιχθεί σε ανταγωνιστικό πεδίο φαρμακευτικής έρευνας. Πριν από την έγκριση του Dawnzera, υπήρχαν ήδη διαθέσιμες αρκετές θεραπείες για τη θεραπεία ή πρόληψη αυτών των κρίσεων.

Δύο νέες θεραπείες — το Ekterly της Kalvista Pharmaceuticals και το Andembry της CSL Behring — έλαβαν έγκριση και κυκλοφόρησαν επίσης φέτος.

Επιπλέον, μια γονιδιακή θεραπεία με τεχνική gene editing βρίσκεται ήδη σε προχωρημένο στάδιο κλινικών δοκιμών.

To Dawnzera είναι το πρώτο φάρμακο που στοχεύει στο RNA για τη θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE) και δρα μειώνοντας τα επίπεδα της προκαλλικρεΐνης (prekallikrein) — μιας πρωτεΐνης που εμπλέκεται στην έναρξη των επεισοδίων διόγκωσης.

Τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, που δημοσιεύτηκαν στο The New England Journal of Medicine, έδειξαν ότι οι ασθενείς που λάμβαναν ενέσεις κάθε τέσσερις εβδομάδες παρουσίασαν κατά μέσο όρο 81% λιγότερα μηνιαία επεισόδια σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο (placebo).

Η χορήγηση ανά δύο μήνες συνδέθηκε επίσης με μείωση κατά 55% στη συχνότητα των επεισοδίων σε σχέση με το placebo.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...