Ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου στο rilzabrutinib, έναν καινοτόμο, από του στόματος χορηγούμενο, αναστρέψιμο αναστολέα της κινάσης τυροσίνης Bruton (BTK), για τη θεραπεία δύο σπάνιων νοσημάτων:
- της αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας θερμού τύπου (wAIHA) και
- της νόσου που σχετίζεται με IgG4 (IgG4-RD).
Για τις δύο αυτές σπάνιες ασθένειες υπάρχει σημαντική ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη, καθώς δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες.
Κλινικά δεδομένα για wAIHA και IgG4-RD
- wAIHA: Τα αποτελέσματα μιας μελέτης φάσης 2b, που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο ASH 2024, έδειξαν ότι η θεραπεία με rilzabrutinib είχε κλινικά σημαντικά αποτελέσματα όσον αφορά στα ποσοστά ανταπόκρισης και τους δείκτες της νόσου.
- IgG4-RD: Σε ασθενείς με τη νόσο IgG4-RD, τα αποτελέσματα μιας μελέτης φάσης 2a, έδειξαν ότι η χορήγηση rilzabrutinib επί 52 εβδομάδες οδήγησε σε μείωση των εξάρσεων της νόσου, βελτίωση άλλων δεικτών και μείωση της ανάγκης για γλυκοκορτικοειδή.
Το προφίλ ασφάλειας του rilzabrutinib και στις δύο μελέτες ήταν σύμφωνο με τα προηγούμενα δεδομένα.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...