Το FORZINITY εγκρίθηκε με ένδειξη βελτίωσης της μυϊκής δύναμης σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με Σύνδρομο Barth που ζυγίζουν τουλάχιστον 30 κιλά.

Το Σύνδρομο Barth είναι μια σοβαρή παιδιατρική μιτοχονδριακή καρδιοσκελετική νόσος, που περιορίζει το προσδόκιμο ζωής και επηρεάζει περίπου 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Η έγκριση του FORZINITY βασίζεται σε δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από την κλινική μελέτη TAZPOWER.

Κατά τη διάρκεια της ανοικτής επισήμανσης φάσης της μελέτης TAZPOWER, παρατηρήθηκε βελτίωση στη δύναμη των εκτεινόντων μυών του γόνατος σε σχέση με την αρχική τιμή της μελέτης.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, οι οποίες μπορούν να αντιμετωπιστούν με από του στόματος αντιισταμινικά ή τοπικά κορτικοστεροειδή. Η συνέχιση της έγκρισης για την ένδειξη αυτή ενδέχεται να εξαρτηθεί από την επιβεβαίωση του κλινικού οφέλους σε επιβεβαιωτική μελέτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...