Η Novartis ανακοίνωσε αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3, APPLY-PNH, στην οποία η από του στόματος μονοθεραπεία iptacopan έδειξε υπεροχή έναντι της αντί-C5 θεραπείας σε ενήλικες ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria, PNH), βιώνοντας υπολειπόμενη αναιμία πάρα την προηγούμενη θεραπεία με αντί-C5 θεραπεία.

Σύμφωνα με αποτελέσματα της μελέτης, το 82,3% των ασθενών που έλαβαν iptacopan πέτυχε αύξηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης κατά 2g/dL ή και περισσότερο από την αρχική τιμή χωρίς την ανάγκη μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων, σε σύγκριση με ένα 2% των ασθενών που έλαβε αντί-C5.
Για το δεύτερο πρωτεύον καταληκτικό σημείο, το 68,8% των ασθενών που έλαβαν iptacopan πέτυχε επίπεδα αιμοσφαιρίνης της τάξεως των 12g/dL ή υψηλότερα χωρίς την ανάγκη μετάγγισης αίματος συγκριτικά με 1,8% των ασθενών που έλαβαν αντί-C5.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...