H CSL ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) του ΕΜΑ υιοθέτησε θετική γνωμοδότηση για τη γονιδιακή θεραπεία, etranacogene dezaparvovec, για ενήλικες με Αιμορροφιλία Β.

Η γνωμοδότηση αφορά την άδεια κυκλοφορίας υπό όρους (Conditional Marketing Authorisation, CMA) της θεραπείας που μειώνει το ποσοστό ετήσιων αιμορραγιών στους ενήλικες με Αιμορροφιλία Β, με μία μόνο έγχυση.
Εάν εγκριθεί με επιτυχία η άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το etranacogene dezaparvovec (που θα κυκλοφορήσει με την εμπορική ονομασία HEMGENIX) θα αποτελέσει την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για άτομα που ζουν με Αιμορροφιλία Β στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...