H Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (Biologics Licence Application, BLA) της BioMarin για την AAV γονιδιακή θεραπεία, valoctocogene roxaparvovec, για ενήλικες με σοβαρή Αιμορροφιλία Α έγινε δεκτή από τον FDA. Εάν εγκριθεί, το valoctocogene roxaparvovec θα αποτελεί την πρώτη γονιδιακή θεραπεία στις ΗΠΑ για αυτήν την ένδειξη.

Η BLA βασίζεται σε δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης που περιλαμβάνει διετή αποτελέσματα από όλους τους συμμετέχοντες στην παγκόσμια μελέτη Φάσης 3, GENEr8-1.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...