Ο FDA χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση στο elivaldogene autotemcel (el-cel) για τη θεραπεία αγοριών 4 έως 17 ετών με πρώιμη, ενεργή επινεφριδική λευκοδυστροφία (Cerebral AdrenoLeukoDystrophy (CALD).

Η έγκριση βασίστηκε σε αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 2/3, ALD-102 και από τη μελέτη Φάσης 3, ALD-104.
H CALD είναι μια προοδευτική νευροεκφυλιστική νόσος που περιλαμβάνει την αποδόμηση της μυελίνης. Τα συμπτώματα εμφανίζονται στην αρχή της παιδικής ηλικίας και εάν δε θεραπευτεί εγκαίρως, η νόσος οδηγεί σε γρήγορη απώλεια νευρολογικής λειτουργίας και πιθανόν σε θάνατο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...