H Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Nexviadyme (avalglucosidase alfa) της Sanofi Genzyme για τη μακροχρόνια θεραπεία της βρεφικής και όψιμης μορφής της νόσου Pompe.

To Nexviadyme αποτελεί μία θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης και αποτελεί το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο για τη νόσο Pompe στην Ευρώπη τα τελευταία 15 έτη.
Οι ασθενείς με νόσο Pompe έχουν χαμηλά επίπεδα του ενζύμου α-γλυκοσιδάση, με αποτέλεσμα τη συσσώρευση γλυκογόνου που οδηγεί σε μη αναστρέψιμη καταστροφή των σκελετικών και καρδιακών μυών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...