Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Xenpozyme, γνωστό ως olipudase alfa, ως την πρώτη και μοναδική θεραπεία υποκατάστασης για τις εκδηλώσεις της ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) που δεν αφορούν το Κεντρικό Νευρικό Σύστημα.

Η θεραπεία πρόκειται να χρησιμοποιηθεί σε παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με ASMD τύπου Α/Β ή ASMD τύπου Β.
Η έγκριση βασίστηκε σε θετικά δεδομένα από τις κλινικές μελέτες ASCEND στις οποίες το Xenpozyme έδειξε σημαντική και κλινικώς σχετιζόμενη βελτίωση στην πνευμονική λειτουργία καθώς και μείωση στους όγκους σπλήνας και ήπατος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...