Μια ραγδαίως εξελισσόμενη, θανάσιμη σπάνια πάθηση που ονομάζεται κληρονομική αμυλοείδωση από τρανσθυρετίνη (hATTR) κέρδισε νέα εγκεκριμένη θεραπεία χάρη στην απόφαση του FDA.

Το Vutrisiran (Amvuttra) αποτελεί την πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη FDA θεραπεία που έδειξε ανατροπή στην νευροπάθεια με άπαξ υποδόρια χορήγηση κάθε 3 μήνες.
Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, HELIOS-A, στην οποία το vutrisiran βελτίωσε σημαντικά τα σημεία και συμπτώματα της πολυνευροπάθειας στους ενήλικες, ενώ πέτυχε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...