Το Upstaza (eladocagene exuparvovec) αποτελεί την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που χορηγείται απευθείας στον εγκέφαλο για ασθενείς με ανεπάρκεια AADC (aromatic L-amino acid decarboxylase) αλλά και την πρώτη εγκεκριμένη τροποποιητική της νόσου θεραπεία για τη σπάνια, αυτή, πάθηση.

Και ο ΕΜΑ και η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) συνέστησαν το Upstaza για ασθενείς 18 μηνών και άνω με ανεπάρκεια AADC.
Η θετική σύσταση βασίστηκε σε ευρήματα κλινικών μελετών που διεξήχθησαν στην Ταϊβάν σε συνδυασμό με δεδομένα από τη ανακουφιστική χρήση της θεραπείας σε ασθενείς στην Ευρώπη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...